דרוג:

ניו יורק, 10 בפברואר 2020, (BUSINESS WIRE):

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) ("Aptorum Group"), חברת תרופות ביולוגיות שמתמקדת בפיתוח של תרופות חדשניות כדי להתמודד עם צרכים רפואיים גלובליים שלא נענו, מודיעה על נתונים והתפתחות חיוביים בקשר לתרופה הפוטנציאלית שעברה שינוי יעוד שלה SACT-1, לטיפול בנירובלסטומה, סוג נדיר של סרטן ילדות שמתפתח בתינוקות וילדים קטנים. בכפוף להשלמת מחקרי האימות הנוכחיים, Aptorum Group מתכוונת לנצל את המסלול של 505(b)(2) ולהגיש בקשת IND ל-FDA עבור SACT-1 במחצית השנייה של 2020¹.

SACT-1 היא התרופה הפוטנציאליות שעברה שינוי יעוד הראשונה שפותחה במסגרת הפלטפורמה לגילוי תרופות Smart-ACT^TM, שמשתמשת בגישה שיטתית לזיהוי, שינוי יעוד ופיתוח של תרופות מאושרות קיימות מול עולם של 7000+ (והמספר גדל) מחלות יתומות שמזוהות כיום. באמצעות הפלטפורמה הזאת, Aptorum Group מתכוונת להאיץ ולהעביר במסלול מהיר תרופות פוטנציאליות שעברו שינוי יעוד, שבדרך כלל יש להן נתונים ופרופילי בטיחות ויעילות בבני אדם מבוססים, דרך שלבי הפיתוח והשלבים הקליניים כדי לתת מענה לשוק הגדל במהירות של מחלות יתומות. Aptorum Group מתכוונת לבחון כמה תחומים של מחלות יתומות, כולל אך לא רק מחלות אונקולוגיות, אוטואימוניות, מטבוליות וגנטיות.

באמצעות הפלטפורמה Smart-ACT^TM, Aptorum Group זיהתה בהצלחה יעילות פוטנציאלית ב-SACT-1 ומפתחת אותה לטיפול בנירובלסטומה, שזה תחום טיפולי חדש לגמרי מההתוויה המאושרת שלה. במחקרים האחרונים שלנו, ראינו ש-SACT-1 יעילה נגד שורות תאים רבות של נירובלסטומה, שמהן שתיים הן תאים מוגברי MYCN, שזאת קבוצת הסיכון הגבוה של חולי נירובלסטומה. בנוסף, על ידי שימוש במדד משולב כמדד כמותי למדידת האינטראקציה של התרופה, Aptorum Group ראתה סינרגיה רבה ואיתנה בין SACT-1 וכימותרפיה מסורתית במבחנה, שמצביעה על פוטנציאל לשיפור יעילות/ הפחתת מינון של הכימותרפיה. בנוסף, במחקר האחרון שלנו, המנה הנסבלת המירבית של SACT-1 במודל מכרסמים נקבעה כיותר מ-400mg/kg. בהשוואה למנה הנסבלת המירבית של כימותרפיה סטנדרטית כמו פאקליטקסל ³(20-30mg/kg) וציספלטין ⁴(6mg/kg), פרופיל הבטיחות של SACT-1 נראה מאוד מרשים.

הפורמולציה החדשה של SACT-1 היא פורמולציה פדיאטרית כדי לתת מענה טוב יותר לצרכים של חולי נירובלסטומה שהם אך ורק ילדים מתחת לגיל חמש. על סמך התצפיות הפנימיות שלנו לגבי מידע שכבר קיים על מוצרים מאושרים⁵, SACT-1 גם מראה פרופיל בטיחות מבוסס: במינון של 150mg ליום, שיעור התמותה היה 0% בניסויים קליניים קודמים ללא אירועים שליליים שקשורים למינון.

אודות נירובלסטומה

נירובלסטומה היא צורה נדירה של סרטן, ומסווגת כמחלה יתומה, שנוצרת בסוג מסוים של רקמות עצב ובתכיפות הרבה ביותר בבלוטת יותרת הכליה וגם בעמוד השדרה, החזה, הבטן או הצוואר, לרוב בילדים, במיוחד בבני חמש ומטה. בקבוצת הסיכון הגבוה, שהיא קרוב ל-20%⁶ מהאוכלוסייה הכוללת של חולים חדשים בשנה, שיעור ההישרדות אחרי 5 שנים של המחלה הזאת הוא בסביבות 40-50%, לפי תצפיות של האגודה האמריקנית למלחמה בסרטן⁷. העלות הגבוהה הנוכחית של הטיפול בתרופות בחולים בסיכון גבוה יכולה להגיע בממוצע ל-200,000 דולר למשטר (כל ששת המחזורים)⁸. בנוסף, רוב החולים הפדיאטריים לעיתים קרובות לא סובלים או שורדים את שלב הכימותרפיה הרלבנטי, שבכפוף למחקרים קליניים נוספים התרופה הפוטנציאלית SACT-1 עשויה לתת לו מענה חיובי בגלל ההשפעות הסינרגטיות הפוטנציאליות כשמשתמשים בה עם כימותרפיה סטנדרטית כמתואר לעיל.

אודות Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) היא חברת תרופות שעוסקת בפיתוח ומסחור של תרופות חדשניות כדי להתמודד עם צרכים רפואיים שלא נענו. ל-Aptorum Group יש פרויקטי תרופות במחלות יתומות, מחלות זיהומיות, מחלות מטבוליות ותחומי מחלות אחרים. למידע נוסף על Aptorum Group Limited, בקרו בבקשה באתר www.aptorumgroup.com.

אודות Smart Pharma Group

Smart Pharma Group היא בבעלות מלאה של Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group מתמקדת בזיהוי ושינוי ייעוד באופן שיטתי של תרופות מאושרות קיימות לטיפול במערך גדול של מחלות יתומות. Smart Pharma Group מבצעת גם סינון מבוסס חישובים וגם אימותים קליניים בקידום הפיתוח של התרופות הפוטנציאליות שעברו שינוי יעוד.

הצהרת אי אחריות ומידע צופה פני עתיד

הודעה לעיתונות זאת כוללת אמירות לגבי Aptorum Group Limited והציפיות, התוכניות והסיכויים שלנו בעתיד המהוות "מידע צופה פני עתיד" במשמעות של Private Securities Litigation Reform Act of 1995. למטרה זאת, כל אמירה הכלולה בזאת שהיא לא אמירה של עובדות היסטוריות עשויה להיחשב מידע צופה פני עתיד. במקרים מסוימים, אפשר לזהות מידע צופה פני עתיד על ידי מונחים כגון "עשויה", "צריכה", "מצפה", "מתכננת", "צופה", "יכולה", "מתכוונת", "קובעת כיעד", "חוזה", "שוקלת", "מאמינה", "מעריכה", "מנבאת", "פוטנציאלי" או "המשך" או השלילה של המונחים האלה או ביטויים דומים אחרים. Aptorum Group ביססה את המידע צופה פני עתיד הזה, שכולל אמירות בנוגע ללוחות זמנים חזויים של הגשת בקשות וניסויים, בעיקר על הציפיות והתחזיות הנוכחיות שלה לגבי אירועים ומגמות עתידיים שלדעתה עשויים להשפיע על העסקים, התנאים הפיננסיים והתוצאות של הפעילות שלה. מידע צופה פני עתיד זה נכון רק לתאריך של הודעה לעיתונות זאת והוא כפוף למספר סיכונים, אי ודאויות והנחות, כולל אך לא רק סיכונים שקשורים לשינויים בהנהלה ושינויים ארגוניים שנמסר עליהם, המשך השירות והזמינות של עובדים חשובים, היכולת להגדיל את מבחר המוצרים שלה על ידי הצעת מוצרים נוספים למגזרי צרכנים נוספים, תוצאות של פיתוח, אסטרטגיות הצמיחה הצפויות של החברה, מגמות ושינויים צפויים בעסקים שלה, והציפיות שלה בנוגע לשרשרת האספקה והיציבות שלה והסיכונים המתוארים באופן מלא יותר בטופס 20-F של Aptorum Group ודוחות אחרים ש-Aptorum Group עשויה להגיש לרשות האמריקנית לניירות ערך בעתיד. כתוצאה מכך, התחזיות הכלולות באותו מידע צופה פני עתיד כפופות לשינויים. Aptorum Group לא מתחייבת לעדכן כל מידע צופה פני עתיד הכלול בהודעה לעיתונות זאת כתוצאה של מידע חדש, אירועים עתידיים או סיבה אחרת.

¹ אם FDA תראה במסלול של 505(b)(2) מסלול קביל לאישור של SACT-1, החברה תוכל לנצל את הנתונים הקליניים והלא קליניים הקיימים ביחד עם מחקרים ביוזמת תומך כדי להאיץ את הפיתוח והאישור של SACT-1.

² ראו https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases

³ Clin Cancer Res. 5(11):3632-8

⁴ BMC Cancer 17: 684 (2017)

⁵ בכפוף לאישור FDA ועל בסיס כל מקרה לגופו, בקשת 505(b)(2) יכולה להסתמך חלקית על מידע קיים ממוצרים מאושרים (כמו הממצאים הקודמים של FDA על בטיחות ויעילות) או מוצרים בספרות (כמו נתונים שזמינים). אולם, באופן כללי, המבקש נדרש בכל זאת לבצע מחקר גישור שלב 1 כדי להשוות לתרופת הייחוס הרשומה ולהתייחס למידע הבטיחות והיעילות המבוסס.

  Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63. ^6
7 https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
⁸   https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf