CSL Behring מכריזה על שני חולים ראשונים שטופלו ב- HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) טיפול גנטי להמופיליה B באירופה

דרוג:

CSL Behring מכריזה על שני חולים ראשונים שטופלו ב- HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) טיפול גנטי להמופיליה B באירופה

מרבורג, גרמניה, 4 ביולי 2024 (GLOBE NEWSWIRE) –

מובילת הביוטכנולוגיה העולמית CSL Behring (ASX: CSL) הודיעה היום כי שני חולי המופיליה B טופלו בטיפול הגנטי HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) במרכזים לטיפול בהמופיליה בצרפת. הישג ציון דרך זה הופך את HEMGENIX®  לטיפול הגנטי הראשון הניתן כטיפול בסביבה בעולם האמיתי עבור המופיליה B באירופה.

HEMGENIX® הוא הטיפול הגנטי החד פעמי הראשון שאושר באירופה לטיפול במבוגרים עם המופיליה B חמורה ובינונית, הפרעת דימום תורשתית הנגרמת מהיעדר פקטור IX (חלבון הדרוש לייצור קרישי דם כדי לעצור דימום). הוא משמש במבוגרים ללא היסטוריה של מעכבי פקטור IX1.

לאחר אישור הנציבות האירופית, HEMGENIX®  הוא הטיפול הראשון אי פעם שקיבל גישה ישירה בצרפת2, ובכך אפשר לחולים הראשונים להיות מטופלים באירופה מחוץ לתוכנית הקלינית.

למרות יעילותם, הטיפולים הנוכחיים יכולים להיות עתירי זמן ודורשים טיפול קבוע שיכול להשפיע באופן משמעותי על חיי היומיום של המטופל.3 HEMGENIX®  הוא טיפול חד פעמי, המאפשר לאנשים החיים עם המופיליה B לייצר פקטור IX משלהם, אשר יכול להפחית את הסיכון לדימום.4

"רק לפני כמה עשרות שנים, ריפוי גנטי להמופיליה היה מושג רחוק, שהפך למציאות. בהתאם לכך, שני החולים הראשונים שטופלו ב- HEMGENIX®  מאז קבלת האישור האירופי הם הישג גדול ועדות למחויבות המשותפת של קהילת המופיליה B, כמו גם רשויות הבריאות, בהבאת טיפולים חדשניים לחולים", אמר ד"ר לוץ בונקר, סגן נשיא ומנהל כללי, CSL Behring Commercial Operations Europe. "ציון דרך זה התאפשר הודות לתוכנית הגישה הישירה החדשנית שאומצה בצרפת, המאפשרת למטופלים ליהנות מגישה מוקדמת לטיפולים חלוציים. אנו מעודדים לראות גישה גוברת לטיפולים גנטיים במדינות אירופה ומחויבים באופן מלא להבטיח שהגישה לטיפול שעשוי לשנות חיים תימשך".

HEMGENIX® קיבל אישור שיווק מותנה על ידי הנציבות האירופית (EC) עבור האיחוד האירופי והאזור הכלכלי האירופי בפברואר 2023, לאחר אישור ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנובמבר 2022. הוא אושר גם על ידי Health Canada, הסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות בבריטניה (MHRA), Swissmedic של שוויץ ומנהל המוצרים הטיפוליים של אוסטרליה (TGA).

הפיתוח הקליני הרב-שנתי שלHEMGENIX®  הובל על ידי uniQure והחסות על הניסויים הקליניים עברה ל-CSL לאחר שקיבלה רישיון זכויות גלובליות למסחור הטיפול.

אודות Hemophilia B

המופיליה B היא מחלה נדירה מסכנת חיים. אנשים עם המצב פגיעים במיוחד לדימומים במפרקים, בשרירים ובאיברים הפנימיים שלהם, מה שמוביל לכאב, נפיחות ונזק למפרקים. הטיפולים הנוכחיים בהמופיליה B בינונית עד חמורה כוללים עירויים מניעתיים לכל החיים של פקטור IX כדי להחליף או להשלים באופן זמני רמות נמוכות של גורם קרישת הדם.

אודות HEMGENIX®

HEMGENIX® הוא טיפול גנטי המפחית את שיעור הדימום החריג אצל אנשים הלוקים בהמופיליה B על ידי מתן אפשרות לגוף לייצר ברציפות גורם IX, החלבון החסר בהמופיליה B. הוא משתמש ב-AAV5, וקטור נגיפי לא זיהומי, הנקרא וירוס הקשור לאדנו (AAV). וקטור AAV5 נושא את גרסת הגן Padua של פקטור IX (FIX-Padua) לתאי המטרה בכבד, ומייצר חלבוני פקטור IX פעילים פי 5-8 מהרגיל. הוראות גנטיות אלה נשארות בתאי המטרה, אך בדרך כלל אינן הופכות לחלק מהדנ"א של האדם עצמו. לאחר הלידה, ההוראות הגנטיות החדשות מאפשרות למנגנון התאי לייצר רמות יציבות של פקטור IX.

אודות הניסוי המכריע HOPE-B

ניסוי שלב III HOPE-B המרכזי הוא מחקר מתמשך, רב-לאומי, פתוח לניסויים, עם יכולות להערכת הבטיחות והיעילות של HEMGENIX®. חמישים וארבעה חולי המופיליה B בוגרים שסווגו כבעלי המופיליה B בינונית עד חמורה הזקוקים לטיפול מניעתי בתחליפי פקטור IX נרשמו לתקופת תצפית פרוספקטיבית, שישה חודשים או יותר, שבמהלכה הם המשיכו להשתמש בטיפול הסטנדרטי הנוכחי שלהם כדי לקבוע שיעור דימום שנתי בסיסי (ABR). לאחר תקופת הניסוי של שישה חודשים, החולים קיבלו מתן תוך ורידי יחיד של HEMGENIX®  במינון 2x10^13 gc/kg. החולים לא נשללו מהניסוי בהתבסס על נוגדנים מנטרלים קיימים (NAbs) ל-AAV5.

בסך הכל 54 חולים קיבלו מנה אחת של HEMGENIX®  בניסוי המרכזי, כאשר 52 חולים השלימו לפחות שלוש שנות מעקב. נקודת הסיום העיקרית במחקר HOPE-B המרכזי הייתה ABR 52 שבועות לאחר השגת ביטוי יציב של גורם IX (חודשים 7 עד 18) בהשוואה לתקופת ההובלה בת ששת החודשים. עבור נקודת קצה זו, ABR נמדד מהחודש השביעי לחודש 18 לאחר העירוי, מה שמבטיח שתקופת התצפית מייצגת ביטוי טרנסגני של גורם IX במצב יציב. נקודות קצה משניות כללו הערכה של פעילות גורם IX.

לא דווח על תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. היה מקרה מוות אחד כתוצאה מאורוספזיס והלם קרדיוגני בחולה בן 77 בשבוע 65 לאחר מתן המינון נחשב לא קשור לטיפול על ידי החוקרים ונותנת החסות של החברה. תופעת לוואי חמורה של קרצינומה הפטוצלולרית נמצאה כבלתי קשורה לטיפול בהג'ניקס® על ידי אפיון גידול מולקולרי עצמאי וניתוח אינטגרציה וקטורית. לא דווח על מעכבים לפקטור IX.

נתונים ארוכי טווח של שלוש שנים שהוצגו בקונגרס השנתי ה -17 של האגודה האירופית להמופיליה והפרעות (EAHAD) 2024 (European Association for Haemophilia and Allied Disorders ) ממשיכים לחזק את היעילות והבטיחות הפוטנציאליות ארוכות הטווח של HEMGENIX® ואת התועלת המתמשכת של טיפול זה לאנשים החיים עם המופיליה B.

אודות CSL

CSL  (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) היא חברת ביוטכנולוגיה גלובלית עם פורטפוליו דינמי של תרופות מצילות חיים, כולל אלה המטפלות בהמופיליה ובליקויים חיסוניים, חיסונים למניעת שפעת וטיפולים בחוסר ברזל ונפרולוגיה. מאז הקמתנו בשנת 1916, אנו מונעים על ידי ההבטחה שלנו להציל חיים באמצעות הטכנולוגיות החדישות ביותר. כיום, CSL – כולל שלושת העסקים שלנו: CSL Behring, CSL Seqirus ו-CSL Vifor – מספקת מוצרים מצילי חיים למטופלים ביותר מ-100 מדינות ומעסיקה 32,000 עובדים. השילוב הייחודי שלנו של עוצמה מסחרית, מיקוד במו"פ ומצוינות תפעולית מאפשר לנו לזהות, לפתח ולספק חידושים כדי שהמטופלים שלנו יוכלו לחיות את החיים במלואם. לסיפורים מעוררי השראה על ההבטחה של ביוטכנולוגיה, בקרו באתר CSL.com/Vita. לקבלת מידע נוסף אודות CSL, בקר בכתובת CSL.com.

למידע נוסף:

Media Contacts
Stephanie Fuchs
Mobile: +49 151 584 388 60
Email: [email protected]

הפניות

1 סוכנות התרופות האירופית. טיפול גנטי ראשון לטיפול בהמופיליה B. זמין בכתובת: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b. [כניסה לאתר במאי 2024].

2 רפובליקה צרפתית. Légifrance: סעיף 62 לחוק מס '2021-1754. זמין בכתובת: https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000048551003 [כניסה לאתר במאי 2024].

3 Leebeek, F &; Miesbach, W. (2021) טיפול גנטי להמופיליה: סקירה על תועלת קלינית, מגבלות ונושאים נותרים. דם. כרך 138, גיליון 11. עמ' 923-931.

4 Coppens M et al. Etranacogene dezaparvovec טיפול גנטי להמופיליה B (HOPE-B): 24 חודשים לאחר הוק נתוני יעילות ובטיחות מניסוי שלב 3 חד-זרועי, רב-מרכזי. ההמטולוגיה של Lancet 2024; 11(4):E265-E275.


*** הידיעה מופצת בעולם על ידי חברת התקשורת הבינלאומית GlobeNewswire

 

לפרטים נוספים: נוי תקשורת 03-6026026 זהר 052-2641769


תגיות של המאמר: CSL Behring | המופיליה B |

כתבות נוספות בקטגוריה טיפוח, בריאות וספורט

DEKA Laser ו-Romeo & Juliette מניו יורק: שותפות גלובלית לאפילציה מתקדמת בשדרה החמישית DEKA Laser, מובילה עולמית בטכנולוגיות לייזר רפואיו
Quit Like Sweden מציינת ציון דרך היסטורי בשוודיה היום, הכריזו השבדים באופן רשמי על הפיכת המדינה לנק
EAACI תשיק את יום המודעות העולמי לאנפילקסיס ב-21 בנובמבר ב-FAAM-EUROBAT 2024 האקדמיה האירופית לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית (EAAC
דיקור סיני לגיל המעבר דיקור סיני לגיל המעבר מציע גישה טבעית ויעילה להקלה
Recursion מכריזה על המטופל הראשון שקיבל מינון במחקר קליני שלב 2 של REC-3964, מולקולה קטנה פוטנציאלית ראשונה מסוגה, פומית ולא אנטיביוטית לזיהום חוזר של Clostridioides difficile Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
יעילות הדיקור הסיני בטיפול בכאבים בפי הטבעת הדיקור הסיני מציע פתרון יעיל, בטוח וללא תופעות לוו
Recursion מכריזה על אישור ה-FDA לבקשת חקירה ליישום תרופה חדשה עבור REC-1245, פוטנציאל לשחיקת RBM39 ראשון מסוגו לגידולים מוצקים ולימפומה מועשרים בסמנים ביולוגיים Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
Curium מכריזה על שותפות אסטרטגית עם PeptiDream לטיפול ממוקד מטרה בסרטן הערמונית ביפן Curium (קוריום), מובילה עולמית ברפואה גרעינית, הוד
דיקור סיני כמענה הטבעי לתסמונת קדם-וסתית דיקור סיני עשוי להיות התשובה לנשים הסובלות מתסמונת
Minovia Therapeutics מודיעה על אישור ה- FDA לבקשת IND לניסוי קליני שלב Ib של MNV-201 בתסמונת מיאלודיספלסטית בסיכון נמוך Minovia Therapeutics Ltd, חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב
אנטרה ביו ו-OPKO Health מעדכנות על תוצאות PK/PD של טבליות פפטיד Oxyntomodulin פומיות (GLP-1/Glucagon) המיועדות להשמנת יתר והפרעות מטבוליות אנטרה ביו Entera Bio Ltd. (נאסד"ק: ENTX), ("אנטר
BeiGene קיבלה את אישור משרד הבריאות עבור ®TEVIMBRA לטיפול בסרטן הוושט של תאי קשקש (OSCC) לאחר טיפול בכימותרפיה .BeiGene, Ltd (נאסד"ק: BGNE, HKEX: 06160, SSE: 688
דו"ח חדש של קרן Access to Medicine חושף עד כמה מאמצי הגישה של חברות התרופות הממוקדות במטופלים הם יעילים הדו"ח האחרון של קרן Access to Medicine בוחן לראשונ
Recursion מודיעה על נתוני שלב 2 של REC-994, טיפול ניסיוני ראשון במחלה למום מוחי סימפטומטי (CCM), שעמד בנקודת הקצה העיקרית של בטיחות וסבילות Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
הצלחת השוק העולמי של HemoHim נובעת מבקורת איכות קפדנית HemoHim מזון פונקציונלי בריאותי שפותח על ידי Kolma
EB613 של אנטרה, טיפול ראשון בטבליות במינון חד יומי PTH (1-34) המיועד לנשים לאחר גיל המעבר עם אוסטאופורוזיס בסיכון גבוה- נבחר להצגה בכנס השנתי ASBMR 2024 –צפוי גם עדכון מרכזי לגבי SABRE אנטרה ביו Entera Bio Ltd (נאסד"ק: ENTX), ("אנטרה
קובעי המדיניות צריכים להכיר בטיפולי בריאות למניעה עצמית #SelfCareIsHealthcare בניסיון הקמפיין להתמודד עם אתגרי הבריאות העולמיים הפדרציה העולמית לטיפול עצמי (GSCF) The Global Self
Kolmar Korea משתפת פעולה עם Amazon כדי לתמוך בהתרחבות הגלובלית של חברות  K-beauty Kolmar Korea (KRX: 161890) משלבת כוחות עם אמזון ((
רמות המתח הנפשי צונחות ברחבי העולם, אך היקף החוויות השליליות עולה בארצות הנמצאות במשבר בשנת 2023 העולם היה נגוע בסכסוכים - המלחמה בין אוק
Allecra Therapeutics ו-Acino חתמו על הסכם רישוי ואספקה ​​בלעדיים עבור EXBLIFEP®, האנטיביוטיקה החדשנית של Allecra באזור מועצת שיתוף הפעולה של מדינות המפרץ ודרום אפריקה Allecra Therapeutics ו-Acino הודיעו על חתימה על הס
הוסף תגובה 
תגובות  ( תגובות)