מינוביה תרפיוטיקס מדווחת על נתונים קליניים ראשונים המדגימים יעילות ובטיחות של טיפול אוגמנטציה מיטוכונדריאלית בילדים עם מחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות

דרוג:

 

מינוביה תרפיוטיקס מדווחת על נתונים קליניים ראשונים המדגימים יעילות ובטיחות של טיפול אוגמנטציה מיטוכונדריאלית בילדים עם מחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות

 

מחקר קליני ראשון בבני אדם מספק הוכחת היתכנות לפלטפורמת טיפול בהגדלת מיטוכונדריה, המאפשרת שימוש במיטוכונדריה בריאה כדי לשפר את תפקוד המיטוכונדריה ולמתן את ההשפעות של תסמונות מחיקה של דנ"א מיטוכונדריאלי (mtDNA) בקנה מידה גדול

 

המחקר הראה שיפור במדדי איכות החיים אצל ילדים עם תסמונת פירסון וספקטרום תסמונת Kearns-Sayre

 

לא דווחו תופעות לוואי הקשורות לטיפול במחקר

 

וובורן, מסצ'וסטס וחיפה, 21 בדצמבר 2022, (GLOBE NEWSWIRE) :

 

Minovia Therapeutics, חברת ביוטכנולוגיה גלובלית בשלב הקליני, הודיעה היום כי ממצאי השימוש הקליני הראשון בפלטפורמת טיפול אוגמנטציה מיטוכונדריאלית (MAT) לטיפול בילדים עם מחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות פורסמו בכתב העת Science Translational Medicine. המחקר נערך בשיתוף פעולה עם מובילים עולמיים בתחום ההמטולוגיה ומחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות במרכז הרפואי שיבא (תל השומר).

 

מחיקות בודדות וגדולות בדנ"א המיטוכונדריאלי (mtDNA) עלולות להוביל למגוון מחלות הרסניות, כולל תסמונת פירסון ותסמונת קירנס-סייר (KSS). תסמונות המחיקה האלה של mtDNA הן ספורדיות, בלתי ניתנות לריפוי ובסופו של דבר קטלניות. תסמונת פירסון היא מחלת כשל במח עצם שמתחילה בדרך כלל בינקותה. בנוסף להצגה עם אנמיה סידרובלסטית, החולים מאופיינים בתפקוד לקוי של הלבלב האקסוקריני. כמחצית מהחולים מתים בינקות או בילדות, בעוד שרבים ששורדים ממשיכים לפתח KSS, הפרעה רב-מערכתית מתקדמת.

 

"ממצאים אלה מראים כי טיפול בהגדלת המיטוכונדריה אפשרי בילדים עם תסמונות מחיקת DNA מיטוכונדריאליות וכי תאי CD34+  אוטולוגיים המוגדלים במיטוכונדריה שמקורם בדם אימהי עשויים לספק שיפור תפקודי מסוים לחולים החיים עם מחלות מתישות אלה שעבורן אין טיפולים זמינים", אמר ד"ר אלעד יעקובי, Ph.D, המחלקה להמטו-אונקולוגיה ילדים, מרכז רפואי שיבא.

 

MAT נועד להציל את תפקוד המיטוכונדריה ואת הפעילות המטבולית בתאים חולים באמצעות העשרה במיטוכונדריה בריאה. זה מתבסס על ההדגמה הקודמת של Minovia כי MAT מספק תועלת תפקודית ארוכת טווח במודל עכברים מדוכאי חיסון, וכי המיטוכונדריה יכולה לעבור בין תאי גזע המטופויאטיים (HSCs) in vivo  (יעקובי ואח' 2021). מחקרים פרה-קליניים הראו כי תאי גזע ותאי אב המטופויאטיים (HSPCs) יכולים להעביר מיטוכונדריה תקינה לתאים המטופויאטיים ולא המטופויאטיים ולשפר את תכונות המחלה (רוקה ואח', 2017).

 

Minovia מפתחת MAT לטיפול במחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות כגון תסמונת פירסון, כמו גם אנמיות סיידרובלסטיות אחרות הקשורות למיטוכונדריה. הנושא המחקרי המוביל של החברה, MNV-101  (MNV-BM-BLD), קיבל את הכינויים מסלול מהיר (Fast-Track), תרופות יתום (Orphan Drug) ומחלות ילדים נדירות על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני.

 

המחקר האחרון דיווח על תוצאות של שישה חולים בגילאי 2 עד 7 שנים: ארבעה עם תסמונת פירסון ושניים עם ספקטרום KSS. כל ששת החולים סבלו מכשל משמעותי לשגשג וממחלה רב-מערכתית מתקדמת, מסכנת חיים מיידית או עלולה לסכן חיים, ונזקקה להתערבויות מרובות של טיפול תומך מתמשך.

 

ממצאים עיקריים

 

*לא דווח על תופעות לוואי הקשורות לטיפול. תופעות לוואי הקשורות להליך הלויקפרזיס נוהלו בטיפול רפואי סטנדרטי. תופעות לוואי שהתרחשו בעקבות הטיפול היו צפויות עקב המחלה הבסיסית של המטופל ונפתרו באופן ספונטני או עם טיפול מתאים.

*רמות גבוהות יותר של דנ"א מיטוכונדריאלי תקין נצפו בדמם של ארבעה מתוך שישה מטופלים, מה שמעיד על ירידה במיטוכונדריה עם מחיקות דנ"א גדולות.

*שיפור קליני בתפקוד האירובי נצפה בחלק מהחולים, וחמישה מתוך שישה מטופלים חוו עלייה במשקל.

*מדידות איכות החיים הראו שיפור אצל רוב החולים. דווח על שינויים ברווחתם הכללית של ילדים ובפעילות גופנית, יחד עם זמן מוגבר של בילוי ער ומשחק.

*סדרה של בדיקות אירוביות וסיבולת בוצעו על שני חולים. שני המטופלים הדגימו שיפור בכוח שרירי הרגליים ובסיבולת לאחר 6 ו-12 חודשים לאחר הטיפול.

*מטופל אחד, שבנקודת ההתחלה לא היה מסוגל ללכת כל מרחק, היה מסוגל ללכת 10 מטרים לאחר 12 חודשים והיה לו שיפור בבדיקת הישיבה-עמידה של 30 שניות.

*מטופל אחר הדגים שיפור בתפקוד השרירים בחלק מהבדיקות ושיפור מתמשך באחרים, כולל מבחן הליכה של שש דקות ויכולת מישיבה לעמידה בגיל 6 ו-12 חודשים.

 

"אנו מעודדים מאוד מעדויות לשיפור באיכות החיים וברווחה של הילדים המטופלים ב- MAT כולל שיפורים קליניים בתפקוד האירובי, עלייה במשקל והגברת הכוח והסיבולת", אמרה ד"ר נטלי יבגי אוחנה, Ph.D., מייסדת שותפה ומנכ"לית Minovia. "אנו מאמינים שממצאים אלה מניחים תשתית חשובה להמשך פיתוח MAT ולניסויים קליניים עתידיים כדי להדגים את היעילות והבטיחות של MAT בחולים עם הפרעות מיטוכונדריאליות ראשוניות ומחלות אחרות. שיתוף הפעולה המצוין שלנו עם הקלינאים והצוותים במרכז הרפואי שיבא, כמו גם עם קבוצות תמיכה בחולים, יאפשר לנו להאיץ את תוכניות הפיתוח הקליני לחולי תסמונת פירסון".

 

אודות מחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות (PMD) ותפקוד לקוי של המיטוכונדריה


מחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות (
PMDs) הן הפרעות גנטיות כרוניות המתרחשות כאשר המיטוכונדריה אינה מצליחה לייצר מספיק אנרגיה כדי שהגוף יתפקד כראוי. מחלות מיטוכונדריאליות משפיעות על אחד מכל 5,000 אנשים ברחבי העולם ויכולות להיות ספורדיות או תורשתיות והתפרצות יכולה להתרחש בכל גיל. מחלות מיטוכונדריאליות יכולות להשפיע כמעט על כל חלק בגוף, כולל תאי המוח, העצבים, השרירים, הכליות, הלב, הכבד, העיניים, האוזניים או הלבלב. תפקוד לקוי של המיטוכונדריה ממלא גם תפקיד חשוב במחלות שכיחות יותר, כגון מחלת אלצהיימר, ניוון שרירים, טרשת אמיוטרופית צידית וסוכרת.

 

אודות Minovia

 

Minovia Therapeutics היא חברת ביוטכנולוגיה גלובלית בשלב הקליני המחויבת לגילוי ופיתוח של גישות חדשניות לטיפול במחלות הנגרמות על ידי תפקוד לקוי של המיטוכונדריה. פלטפורמת טיפול ההגדלה המיטוכונדריאלית (MAT) של Minovia נועדה להאריך ולשפר את חיי האדם על ידי שיקום תפקוד המיטוכונדריה באמצעות תאי גזע אוטולוגיים המועשרים במיטוכונדריה בריאה ומתפקדת. גישה ייחודית זו מנצלת את היכולת הטבעית של המיטוכונדריה לעבור בין תאים. ההתמקדות הקלינית הראשונית של החברה היא במחלות מיטוכונדריאליות ראשוניות, כגון תסמונת פירסון, מחלת ילדים קטלנית, והפרעות המטולוגיות הכוללות תפקוד לקוי של המיטוכונדריה. Minovia הוקמה על ידי חוקרים מובילים בתחום הביולוגיה המיטוכונדריאלית ומשרדיה הראשיים נמצאים בחיפה, עם פעילות במסצ'וסטס. לקבלת מידע נוסף, בקרו בכתובת http://minoviatx.com/.

 

למידע נוסף

 

 

[email protected]

Phone: +972-747033354

 

 

*** הידיעה מופצת בעולם על ידי חברת התקשורת הבינלאומית GlobeNewswire

 

לפרטים נוספים: נוי תקשורת 03-6026026 זהר 052-2641769

 

 

 


תגיות של המאמר: Minovia Therapeutics |

כתבות נוספות בקטגוריה טיפוח, בריאות וספורט

DEKA Laser ו-Romeo & Juliette מניו יורק: שותפות גלובלית לאפילציה מתקדמת בשדרה החמישית DEKA Laser, מובילה עולמית בטכנולוגיות לייזר רפואיו
Quit Like Sweden מציינת ציון דרך היסטורי בשוודיה היום, הכריזו השבדים באופן רשמי על הפיכת המדינה לנק
EAACI תשיק את יום המודעות העולמי לאנפילקסיס ב-21 בנובמבר ב-FAAM-EUROBAT 2024 האקדמיה האירופית לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית (EAAC
דיקור סיני לגיל המעבר דיקור סיני לגיל המעבר מציע גישה טבעית ויעילה להקלה
Recursion מכריזה על המטופל הראשון שקיבל מינון במחקר קליני שלב 2 של REC-3964, מולקולה קטנה פוטנציאלית ראשונה מסוגה, פומית ולא אנטיביוטית לזיהום חוזר של Clostridioides difficile Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
יעילות הדיקור הסיני בטיפול בכאבים בפי הטבעת הדיקור הסיני מציע פתרון יעיל, בטוח וללא תופעות לוו
Recursion מכריזה על אישור ה-FDA לבקשת חקירה ליישום תרופה חדשה עבור REC-1245, פוטנציאל לשחיקת RBM39 ראשון מסוגו לגידולים מוצקים ולימפומה מועשרים בסמנים ביולוגיים Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
Curium מכריזה על שותפות אסטרטגית עם PeptiDream לטיפול ממוקד מטרה בסרטן הערמונית ביפן Curium (קוריום), מובילה עולמית ברפואה גרעינית, הוד
דיקור סיני כמענה הטבעי לתסמונת קדם-וסתית דיקור סיני עשוי להיות התשובה לנשים הסובלות מתסמונת
Minovia Therapeutics מודיעה על אישור ה- FDA לבקשת IND לניסוי קליני שלב Ib של MNV-201 בתסמונת מיאלודיספלסטית בסיכון נמוך Minovia Therapeutics Ltd, חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב
אנטרה ביו ו-OPKO Health מעדכנות על תוצאות PK/PD של טבליות פפטיד Oxyntomodulin פומיות (GLP-1/Glucagon) המיועדות להשמנת יתר והפרעות מטבוליות אנטרה ביו Entera Bio Ltd. (נאסד"ק: ENTX), ("אנטר
BeiGene קיבלה את אישור משרד הבריאות עבור ®TEVIMBRA לטיפול בסרטן הוושט של תאי קשקש (OSCC) לאחר טיפול בכימותרפיה .BeiGene, Ltd (נאסד"ק: BGNE, HKEX: 06160, SSE: 688
דו"ח חדש של קרן Access to Medicine חושף עד כמה מאמצי הגישה של חברות התרופות הממוקדות במטופלים הם יעילים הדו"ח האחרון של קרן Access to Medicine בוחן לראשונ
Recursion מודיעה על נתוני שלב 2 של REC-994, טיפול ניסיוני ראשון במחלה למום מוחי סימפטומטי (CCM), שעמד בנקודת הקצה העיקרית של בטיחות וסבילות Recursion (נאסד"ק: RXRX), חברת טכנוביולוגיה מובילה
הצלחת השוק העולמי של HemoHim נובעת מבקורת איכות קפדנית HemoHim מזון פונקציונלי בריאותי שפותח על ידי Kolma
EB613 של אנטרה, טיפול ראשון בטבליות במינון חד יומי PTH (1-34) המיועד לנשים לאחר גיל המעבר עם אוסטאופורוזיס בסיכון גבוה- נבחר להצגה בכנס השנתי ASBMR 2024 –צפוי גם עדכון מרכזי לגבי SABRE אנטרה ביו Entera Bio Ltd (נאסד"ק: ENTX), ("אנטרה
קובעי המדיניות צריכים להכיר בטיפולי בריאות למניעה עצמית #SelfCareIsHealthcare בניסיון הקמפיין להתמודד עם אתגרי הבריאות העולמיים הפדרציה העולמית לטיפול עצמי (GSCF) The Global Self
Kolmar Korea משתפת פעולה עם Amazon כדי לתמוך בהתרחבות הגלובלית של חברות  K-beauty Kolmar Korea (KRX: 161890) משלבת כוחות עם אמזון ((
CSL Behring מכריזה על שני חולים ראשונים שטופלו ב- HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) טיפול גנטי להמופיליה B באירופה מובילת הביוטכנולוגיה העולמית CSL Behring (ASX: CSL
רמות המתח הנפשי צונחות ברחבי העולם, אך היקף החוויות השליליות עולה בארצות הנמצאות במשבר בשנת 2023 העולם היה נגוע בסכסוכים - המלחמה בין אוק
הוסף תגובה 
תגובות  ( תגובות)